澳大利亚联邦政府的一个咨询机构拒绝建议将一款新的阿尔茨海默症药物纳入药品福利计划（PBS），这意味着患者若要使用该药物，将需自掏腰包，年花费高达 8 万澳元。

这款名为 Kisunla（多纳单抗，donanemab）的新药，能延缓阿尔茨海默症的病程，最近刚被列入澳大利亚治疗用品注册（ARTG），成为 25 年来首个针对早期阿尔茨海默症的全新治疗方法。

该药物通过帮助大脑免疫系统清除淀粉样斑块来发挥作用，这些斑块被认为是导致记忆丧失和认知衰退的关键因素。

然而，药物福利咨询委员会（PBAC）已拒绝了将Kisunla纳入 PBS 的申请。这意味着患者必须自行支付费用，治疗开销将在 4 万至 8 万澳元/年之间。

Kisunla的研发和生产方为礼来澳大利亚有限公司（Eli Lilly Australia），该公司也持有其在澳大利亚的市场授权。

礼来澳大利亚及新西兰总经理 Tori Brown称，这一决定对患者、其家庭、阿尔茨海默症群体以及礼来公司来说，都是一个“令人失望的结果”。

“这一决定没有反映出Kisunla 对患者、他们的家庭、医疗系统以及整个社会的真正价值。”

她表示，这一负面结果必须引发关于在快速老龄化人口背景下如何加大对创新药物投资的全国性讨论。

Brown 强调，社会必须思考是否愿意承担不治疗早期阿尔茨海默症患者的代价。

“除了阿尔茨海默症造成的巨大医疗和养老成本外，帮助患者保持更长时间的独立生活、维持良好的生活质量，并继续为经济、社区和家庭做出贡献，本身就具有巨大的价值。”

她补充说，不能忽视护理人员的负担——他们常常是“隐形”的，每周平均要花 60 小时照顾阿尔茨海默症患者。

多纳单抗需每四周静脉输注一次，适用于轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默症的成年患者，前提是他们具备特定基因型并已被证实存在淀粉样斑块。

临床试验显示，该药物可在早期患者中减缓约 30% 的认知退化，从而延长患者保持独立、维持日常生活能力的时间。

不过，药物也存在风险，包括脑部肿胀和出血，特别是在携带双份 ApoE4 基因的患者中。使用者必须在治疗期间接受基因检测和定期 MRI 监测。

阿尔茨海默症被广泛认为是当今最严重的健康挑战之一。这是一种逐渐恶化的大脑疾病，会影响记忆、思维和行为，并削弱患者处理日常事务的能力。

它是最常见的痴呆症类型，约占澳大利亚病例的三分之二。目前，澳大利亚大约有 60 万名阿尔茨海默症患者，其中约 45 万人处于早期阶段。

据礼来公司估算，阿尔茨海默症对澳大利亚经济和社会造成了巨大的冲击，带来了 81 亿澳元的负担，涵盖医疗、养老，以及个人、家庭和护理人员承担的开销。

若能及早诊断并提供治疗与支持，多达 5 万名 60 岁以上的澳大利亚人可能继续留在职场，每三名护理者中就有一人能继续工作，从而减少约 37 亿澳元的生产力损失。

此外，延缓阿尔茨海默症患者进入养老机构，还可在四年内为政府节省4000万至4800万澳元。

Brown表示：“礼来正在全面评估这一决定的影响，并研究下一步可能的行动。”

文章来源：Daily Telegraph